國食藥監注[2013]37號
各省、自治區、直轄市食品藥品監督管理局（藥品監督管理局）：
為推進藥品審評審批改革，加強藥品注冊管理，提高審評審批效率，鼓勵創新藥物和具有臨床價值仿制藥，滿足國內臨床用藥需要，確保公眾用藥更加安全有效。現提出如下意見：
一、進一步加快創新藥物審評
（一）鼓勵以臨床價值為導向的藥物創新。創新藥物研發和審評應以臨床價值為導向，既關注物質基礎的新穎性和原創性，更應重視臨床價值的評判。對重大疾病、罕見病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用、具有自主知識產權和列入國家科技計劃重大專項的創新藥物注冊申請等，給予加快審評。
（二）調整創新藥物臨床試驗申請的審評策略。對創新藥物的首次臨床試驗申請，應首先對申請內容、所申請適應癥的現有治療手段進行概括性評價，重點關注藥物的臨床價值和臨床試驗方案，以確定后續安全性評價和藥學評價的技術要求；安全性評價應圍繞臨床試驗方案和藥物的整體研發計劃開展，強化風險管理；調整藥學審評方式，基于創新藥物研發各個階段的特點，遵循國際通用技術要求，建立創新藥物臨床前藥學評價模板和研發期間的年度報告制度，實現藥學更新或變更的資料滾動提交。由此推動創新藥物在保證受試者權益和安全的前提下取得臨床驗證結果。
（三）優化創新藥物審評流程。遵循創新藥物研發規律，允許申請人根據其研發進展階段性增補申報資料。探索進一步發揮社會技術和智力資源的作用，參與創新藥物非臨床安全性評價工作。配置優質審評資源，加快創新藥物非臨床研究安全風險評價。對實行加快審評的創新藥物注冊申請，采取早期介入、分階段指導等措施，加強指導和溝通交流；試行審評工作聯系人制度，全程跟蹤，重點指導，及時跟蹤審評進展，加強督導檢查，鼓勵和支持高水平、有臨床價值的創新藥物研發。
二、實行部分仿制藥優先審評
（四）確立仿制藥優先審評領域。針對仿制藥注冊申請，屬于臨床供應不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負擔性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥等特殊人群用藥，以及其他經上市價值評估確認為臨床急需的藥品，實行優先審評。
（五）加快優先審評仿制藥的審評。對優先審評的仿制藥，探索實行生物等效性試驗方案備案；生物等效性試驗方案通過備案后，臨床試驗機構即可以開展試驗。優化仿制藥優先審評流程，通過單獨排序、調整生產現場檢查、檢驗程序等措施，提高優先審評仿制藥的審評效率。
（六）進一步明確仿制藥的技術審評重點。仿制藥審評應嚴格要求仿制藥與被仿制藥的一致性。藥學審評重點為參比制劑的選擇、處方工藝的合理性以及產品的穩定性、均一性和安全性控制；臨床療效重點考察生物等效性試驗。
（七）探索建立上市價值評估制度。會同有關部門并組織社會專業性團體、醫藥學專家，結合醫藥行業發展規劃和產業政策，以藥品臨床需求為導向，探索開展仿制藥上市價值評估。
三、加強藥物臨床試驗質量管理
（八）提高臨床試驗倫理審查水平。倫理委員會應具備合理的組織結構和專職人員，建立規范的倫理審查規程和制度。加大倫理審查培訓力度，不斷提高倫理審查水平，確保藥物臨床試驗倫理審查的獨立性，確保倫理委員會能夠履行保護受試者權益和安全的職責。
（九）落實參與臨床試驗各方的質量安全責任。進一步明確臨床試驗相關方，包括申請人、臨床試驗機構、倫理委員會等的責任和義務。申請人應提供真實有效的申報資料；臨床試驗機構應嚴格按要求開展臨床試驗；倫理委員會應加強過程監控，對不符合要求的，暫停臨床試驗。
（十）深化藥物臨床試驗信息公開。建立藥物臨床試驗信息管理系統，推進臨床試驗網上備案工作。公開藥物臨床試驗相關信息，引入社會監督機制。加強藥物臨床試驗的宣傳教育，提高公眾對藥物臨床試驗的認知度。
（十一）加大藥物臨床試驗監督和處罰力度。加強藥物臨床試驗的日常監督檢查，依法嚴厲查處臨床藥物試驗造假行為。發現有臨床數據或資料造假的，不予審評，并取消臨床試驗機構或相關試驗專業的藥物臨床試驗資格。
四、鼓勵研制兒童用藥
（十二）鼓勵研發兒童專用劑型和規格。鼓勵企業積極研發兒童專用劑型和規格，對立題依據充分且具有臨床試驗數據支持的注冊申請，給予加快審評。會同有關部門研究在招標、定價、醫保等方面鼓勵兒童用藥研發的綜合措施。
（十三）加強兒童用藥管理。健全兒童用藥管理的相關制度，完善兒童臨床用藥規范，鼓勵企業積極完善說明書中兒童用藥信息。加強兒童用藥不良反應監測和再評價。加大對兒童用藥安全宣傳，積極向醫師和患兒家長普及兒童用藥知識。
五、制定配套措施，注重協調配合
（十四）完善《藥品注冊管理辦法》。廣泛聽取各方面的修改意見，使《藥品注冊管理辦法》更加具有導向性，更加符合藥品研發規律，更加符合國際通行規則，更加適應我國醫藥創新發展的需要。
（十五）強化藥物研究技術指導原則體系建設。繼續完善藥品研發的技術指導原則體系，重點加強創新藥物和仿制藥研發相關技術指導原則的制定，提高研發和審評的科學性和規范性，促進藥物研發水平的整體提高。
（十六）優化藥品審評審批資源配置。加強藥物審評審批工作協調，統籌審評、檢查、檢驗和標準管理，保證藥品審評審批工作運行順暢、有序。進一步理順工作機制，切實發揮省級藥品監管部門技術力量的作用。
（十七）鼓勵國內企業開展境外注冊。支持國內制藥企業參與國際競爭，按照國際標準研發產品，開展產品相關的國際認證。對于國內企業在境內外同步開展研發和注冊的，接受其提交的境外試驗資料。鼓勵支持中藥境外注冊申請。
（十八）提高藥品審評審批的透明度。建立網絡電子溝通平臺，提高注冊申請人與技術審評部門的溝通效率。建立預約式交流機制，確保新藥研發機構與技術審評部門及時溝通，溝通成果書面記錄，并用于指導后續研究和審評工作。加大審批環節的信息公開和溝通力度。
（十九）注重政策協同，形成監管合力。會同相關部門，研究制定在藥品定價、招標采購、醫保報銷等方面鼓勵新藥創制的政策措施，建立協調聯動的工作機制，引導醫藥產業健康發展。
國家食品藥品監督管理局
2013年2月22日
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